Перспективність антисмислового препарату для лікування хвороби хантінгтона
Препарат, який може націлюватися на причину хвороби Гентингтона, був безпечно і ефективно випробуваний на мишах і мавпах, попереду випробування на людях. Прогрес представлять на зборах Американської академії неврології.
Відео: 265. Хвороба Гентінгтона
Хвороба Хантінгтона (HD) є рідкісним, спадковим захворюванням, яке викликає неконтрольовані руху, когнітивні й емоційні труднощі і смерть.
HD переходить від батька до дитини через мутації в гені хантінгтіна (HTT РНК). Ця мутація призводить до утворення білка Huntingtin (HTT), а це викликає захворювання. Дитина, батько якого має мутантний ген, буде мати 50% шанс успадкувати мутації.
У той час як тетрабеназин був схвалений Управлінням з контролю за Продуктами і Ліками (FDA) в 2008 році для лікування Гентингтона, мимовільні рухи, які є симптомом захворювання, але до сих пір не існує способу лікування або профілактики HD.
Ionis-HTTRx є антисенс-препаратом, який пригнічує вироблення білка хантінгтіна шляхом "глушіння" гена.
Дослідження показали, антисмислового препарати можуть допомогти сповільнити прогресування захворювання і можуть змінити фенотип хвороби.
На моделі мишей, дефіцит руху покращився протягом місяця після початку лікування. Через 2 місяці після закінчення лікування, руху були відновлені до норми.
Відео: Хвороба Гентінгтона - коротка лекція
Інше дослідження мишей показало поліпшення через 8 тижнів після початку лікування, і це тривало протягом, принаймні, 9 місяців після припинення лікування.
У мавп, антисмислової препарат призвів до зниження експресії гена хантінгтіна і білка по всій центральній нервовій системі, при рівнях, які залежать від дози.
Подальші тести на мишах і мавпах припускають, що IONIS-HTTRx добре переноситься, без будь-яких обмежень доз і побічних ефектів.
Наступний крок полягає в випробуванні препарату в організмі людини. В даний час ведеться фаза 1/2 клінічного дослідження.
Відео: Huntingtons 3
Препарат вводять в чотирьох дозах з місячними інтервалами. Іоніс-HTTRx впорскується в спинномозкову рідину в поперековому просторі.
Дослідники будуть оцінювати безпеку і переносимість препарату в різних дозах. Вони також характеризують фармакокінетику препарату і вивчення впливу терапії на специфічні біомаркери і клінічні наслідки.
Дуже важливо мати можливість лікування, яке могло б змінити хід цієї руйнівної хвороби. На даний момент існують тільки методи лікування, які пригнічують симптоми хвороби.
